Raport grupy zadaniowej ukazał się w poniedziałek w Annals of Internal Medicine

ZUM były związane z wprowadzonymi do domu cewnikami moczowymi (OR 9,0).

Złapanie grypy wiązało się z brakiem corocznej szczepionki (LUB 6,4). Większe ryzyko zapalenia płuc było związane z wykonaniem tracheostomii i / lub wentylacji (OR 2,7). Wszystkie czynniki ryzyka uznano za istotne statystycznie.

Anderson i współpracownicy zasugerowali coroczne podawanie szczepionki przeciw grypie, lepszą opiekę nad domowymi liniami dożylnymi, sprzętem domowym, cewnikami moczowymi, tracheostomią i respiratorami oraz zapewnienie bardziej agresywnej profilaktyki pacjentom z niewydolnością opuszkową i przeszczepem szpiku kostnego.

"Pacjenci hospitalizowani z leukodystrofią mają modyfikowalne czynniki ryzyka zakażenia. Zajęcie się tymi czynnikami ryzyka może znacznie zmniejszyć liczbę hospitalizacji i poprawić opiekę i życie pacjenta i rodziny," Powiedział Anderson.

Ostatnia aktualizacja: 4 listopada 2013 r

Ujawnienia

Anderson był wspierany przez National Institutes of Health. Bonkowsky był wspierany przez National Institutes of Health, Vanishing White Matter Foundation i Primary Medical Center Foundation. Autorzy nie ujawnili żadnych informacji finansowych.

Główne źródło

Towarzystwo Neurologii Dziecięcej

Źródło: Anderson HM, et al "Infekcje u dzieci z leukodystrofiami, którym można zapobiec" CNS 2013; Streszczenie platformy PS2-7.

Kiedy przełomowe badanie REDUCE MRSA wykazało producent hairstim, że uniwersalne protokoły dekolonizacji znacznie ograniczyły infekcje krwiobiegu na OIT, niektórzy mieszkańcy zgłosili, że liczba zakażeń wymaga leczenia.

Okazuje się, że mieli rację.

New England Journal of Medicine opublikował korektę zmieniającą liczbę potrzebną do leczenia w celu zapobieżenia jednemu zakażeniu krwi dowolnego rodzaju na OIOM z wcześniej zgłaszanych 54 na obecne 99. Wartość P również uległa zmianie.

Chociaż te zmiany prawdopodobnie nie wpłyną znacząco na stosunek korzyści do ryzyka w przypadku strategii dekolonizacji, Oliver Flower, MBBS, pisząc na blogu Intensive Care Network, nazwał je zwycięstwem zarówno dla recenzowania w nowych mediach, jak i dla naukowców.

"Rozproszyliśmy to w naszym klubie dziennikarskim, ale nie udało nam się zsumować statystyk," on napisał.

Jedna z dyskutantów skontaktowała się z główną autorką Susan S. Huang, MD, MPH, która potwierdziła, że ​​liczby również jej nie pasują.

Ta gotowa odpowiedź na krytykę przyniosła Huangowi okrzyk za uczciwość naukową i akademicką. To ona zażądała korekty.

Korekty nie są rzadkością w NEJM; retrakcje są rzadkie, ale zdarzają się, jak w niedawnym przypadku pracy na temat wpływu leczenia bezdechu sennego na zespół metaboliczny.

Kiedy wykryto błędy w raportowaniu danych, badacze ci nie mogli stworzyć podstawowych danych.

Miło jest widzieć, jak system działa w duchu nauki, bez dramatów i skandali.

Air Space to blog autorstwa Crystal Phend dla czytelników zainteresowanych pulmonologią i medycyną klatki piersiowej.

,

WASHINGTON – FDA zatwierdziła telaprewir (Incivek) do leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C o genotypie 1, co czyni go drugim nowym inhibitorem proteazy, który uzyskał aprobatę agencji w tym miesiącu.

Wirusowe zapalenie wątroby typu C dotyka około trzech do czterech milionów ludzi w USA; około dwie trzecie ma genotyp 1.

Zatwierdzenie było prawie pewne po tym, jak komitet doradczy FDA jednogłośnie zatwierdził telaprewir, wyprodukowany przez Vertex Pharmaceuticals w kwietniu. 13 maja agencja ogłosiła, że ​​zatwierdza boceprewir firmy Merck (Victrelis).

Telaprewir i boceprewir działają poprzez bezpośrednie namierzenie wirusa; obecny standardowy schemat leczenia pegylowanym interferonem i rybawiryną działa zamiast tego poprzez wzmacnianie odpowiedzi immunologicznej pacjentów.

Zarówno telaprewir, jak i boceprewir są wskazane jako leczenie dodatkowe do pegylowanego interferonu i rybawiryny.

Telaprewir ma postać tabletek i jest przyjmowany trzy razy dziennie przez 12 tygodni, z peginterferonem i rybawiryną w standardowych dawkach przez 24 lub 48 tygodni, w zależności od odpowiedzi wirusologicznej.

Oczekuje się, że dodanie inhibitora proteazy do peginterferonu i rybawiryny stanie się nowym standardem opieki nad pacjentami z genotypem 1 HCV.

U około połowy pacjentów leczonych standardową kombinacją peginterferonu i rybawiryny dochodzi do trwałej odpowiedzi wirusologicznej. Badania telaprewiru wykazały, że dodanie inhibitora proteazy może zwiększyć wskaźnik trwałej odpowiedzi powyżej 70%, aż do 90% u pacjentów, którzy nigdy nie byli leczeni z powodu HCV, zgodnie z wynikami jednego badania.

"Za zgodą Incivek istnieją teraz dwie ważne nowe opcje leczenia zapalenia wątroby typu C, które oferują większą szansę na wyleczenie niektórych pacjentów z tym poważnym schorzeniem," powiedział Edward Cox, MD, MPH, dyrektor Biura FDA ds. Produktów Przeciwdrobnoustrojowych.

"Dostępność nowych terapii, które znacznie zwiększają odpowiedzi, jednocześnie potencjalnie skracając całkowity czas leczenia, jest głównym krokiem naprzód w walce z przewlekłym zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu C," Powiedział Cox.

Panel doradczy FDA, który dokonał przeglądu telaprewiru, był bardzo przekonany, że lek działa, ale obawiał się zwiększonej częstości występowania poważnych i zagrażających życiu reakcji skórnych, w tym trzech przypadków zespołu Stevensa-Johnsona u pacjentów przyjmujących telaprewir.

Ponad połowa pacjentów otrzymujących lek zgłosiła wysypkę lub świąd, w wyniku czego 6% pacjentów przerwało leczenie. Wskaźniki te były około dwukrotnie wyższe niż w grupach kontrolnych.

Vertex zapewnił panel, że te działania niepożądane są na ogół możliwe do opanowania i ustępują po odstawieniu leku.

Komisja FDA jednogłośnie poparła zatwierdzenie zarówno symeprewiru, jak i sofosbuwiru, leków działających bezpośrednio na wirusowe zapalenie wątroby typu C (HCV).

Komitet Doradczy ds. Leków Przeciwwirusowych przegłosował 19-0, zalecając zatwierdzenie symeprewiru, w połączeniu z pegylowanym interferonem i rybawiryną, jako odpowiedniego do leczenia pacjentów z HCV genotypu 1.

Komisja przegłosowała 15-0 za zatwierdzeniem sofosbuwiru w połączeniu z rybawiryną do leczenia pacjentów z HCV genotypu 2 i 3.

Z tego samego powodu komisja poparła zatwierdzenie leku w połączeniu z pegylowanym interferonem i rybawiryną dla pacjentów z zakażeniem genotypem 1 i 4.

Jeśli agencja zgodzi się z radą, simeprevir i sofosbuvir będą pierwszymi nowymi lekami HCV zatwierdzonymi od 2011 roku.

FDA nie jest zobowiązana do korzystania z porad komitetu doradczego, ale zwykle to robi.

Te dwa leki są pierwszymi w spodziewanej fali leków bezpośrednio działających drugiej generacji, które chronicznie dotykają około 3,2 miliona Amerykanów.

Przez lata standardową terapią w przypadku wirusowego zapalenia wątroby typu C było połączenie pegylowanego interferonu alfa i rybawiryny, leków uważanych za trudne i niebezpieczne.

W 2011 roku FDA zatwierdziła pierwsze środki, które działają bezpośrednio przeciwko samemu wirusowi – inhibitory proteazy boceprevir (Victrelis) i telaprevir (Incivek).

Simeprewir, inny inhibitor proteazy, byłby trzecim lekiem w tej klasie, podczas gdy sofosbuwir – inhibitor polimerazy NS5B będący analogiem nukleotydów – byłby pierwszym w swojej klasie, który uzyskałby uznanie.

Podanie symeprewiru oparto na wynikach skuteczności z trzech kontrolowanych placebo badań III fazy, dwóch u pacjentów wcześniej nieleczonych i jednego u pacjentów, u których doszło do nawrotu choroby po terapii opartej na interferonie.

We wszystkich trzech badaniach głównym punktem końcowym był odsetek pacjentów z niewykrywalnym wirusem 12 tygodni po zakończeniu leczenia – tzw. SVR12.

Wśród pacjentów wcześniej nieleczonych wskaźnik SVR12 wyniósł 80% wśród osób otrzymujących wszystkie trzy leki i 50% wśród pacjentów z grupy kontrolnej, którzy otrzymywali placebo wraz z interferonem i rybawiryną.

Wśród nawrotów wskaźniki SVR12 wyniosły 79% w grupie symeprewiru i 36% w grupie placebo.

W genotypach 2 i 3, uważanych za stosunkowo łatwe w leczeniu, zastosowanie sofosbuwiru oparto na kilku badaniach leku w połączeniu z rybawiryną, lekiem przeciwwirusowym o ogólnym działaniu.

W niektórych przypadkach w badaniu oceniano skuteczność w różnych okresach leczenia, podczas gdy w innych połączenie porównywano z placebo lub peginterferonem i rybawiryną.

W badaniu otwartym oceniano lek u pacjentów z innymi genotypami, w tym trudnym do leczenia genotypem 1, przy użyciu sofosbuwiru w połączeniu z rybawiryną i peginterferonem, wzmacniaczem układu odpornościowego.

Recenzenci FDA, podsumowując dane dotyczące genotypów 2 i 3 w dokumentach informacyjnych przed spotkaniem komitetu doradczego, stwierdzili, że połączenie sofosbuwiru i rybawiryny jest zarówno skuteczne, jak i bezpieczne i będzie pierwszym całkowicie doustnym, wolnym od interferonu lekiem na HCV, jeśli zostanie zatwierdzone .

Oceniający stwierdzili, że oprócz skuteczności połączenie to zapewnia krótszy czas trwania leczenia i lepszy profil bezpieczeństwa w porównaniu ze schematami opartymi na interferonie, co stanowi obecny standard opieki.

Z drugiej strony, sofosbuwir wydawał się oferować lepszą skuteczność u pacjentów z genotypem 2 niż u pacjentów z genotypem 3.

Byłby również odpowiedzią na niezaspokojoną potrzebę – terapię dla pacjentów niekwalifikujących się, nietolerujących lub niechętnych do stosowania schematów opartych na interferonie.

Recenzenci argumentowali, że wśród osób z genotypami HCV 1 i 4, sofosbuwir w połączeniu z pegylowanym interferonem i rybawiryną zapewnia zwiększoną skuteczność i krótsze leczenie niż obecnie zatwierdzone schematy.

Jednak dostępne dane nie były wystarczające, aby sformułować konkretne zalecenia dotyczące dawkowania u pacjentów z genotypami 5 lub 6, podsumowali recenzenci.

Badania przesiewowe pod kątem ryzyka samobójstwa u nastolatków, dorosłych i starszych pacjentów przy braku określonych czynników ryzyka nie przyniosły udowodnionych korzyści w warunkach podstawowej opieki zdrowotnej, powiedział USPSTF (U.S. Preventive Services Task Force).

W aktualizacji zalecenia z 2004 r., W której również znaleziono niewystarczające dowody na poparcie badań przesiewowych samobójstw, USPSTF stwierdził, że na podstawie istniejących badań nie można określić ani korzyści, ani szkód wynikających z rutynowych badań przesiewowych w zakresie ryzyka samobójstwa.

Raport grupy zadaniowej ukazał się w poniedziałek w Annals of Internal Medicine.

"USPSTF uznaje, że decyzje kliniczne obejmują więcej rozważań niż same dowody. Lekarze powinni rozumieć dowody, ale zindywidualizować podejmowanie decyzji do konkretnego pacjenta lub sytuacji," napisał główny autor Michael L.